Medicament innovador per a la pèrdua de pes GLP-1/GIP

Aquest producte és el primer producte de teràpia cel·lular objectiu dual aprovat del món basat en ARNm LNP. En expressar CAR que pot reconèixer específicament l'antigen de diferenciació de leucòcits 19 (CD19) i l'antigen de maduració de cèl·lules B-(BCMA), identifica i elimina amb precisió les cèl·lules positives CD19 i BCMA del cos dels pacients, aconseguint així els objectius terapèutics. L'efecte sinèrgic de les dianes duals pot eliminar les cèl·lules patògenes de la font, millorar fonamentalment l'estat del pacient i resoldre els punts dolorosos que els tractaments tradicionals no poden curar i són propensos a la recurrència. Els estudis preclínics han demostrat que aquest producte pot matar significativament les cèl·lules positives CD19 i BCMA, i té una bona seguretat i eficàcia.

La indicació clínica aprovada aquest cop és el lupus eritematós sistèmic refractari i recurrent. A més, s'espera que aquest producte s'utilitzi per al tractament d'altres malalties autoimmunes mediades per cèl·lules B o cèl·lules plasmàtiques-com ara la miastènia gravis (MG), l'artritis reumatoide (AR) i la vasculitis - relacionada amb anticossos anti citoplasmàtics de neutròfils (ANCA). També es pot estendre al mieloma múltiple (MM) recidivat/refractari, al limfoma de cèl·lules B- i a altres tumors hematològics, i té un alt valor de desenvolupament clínic. L'aprovació de l'assaig clínic d'aquest producte és un altre assoliment important de la disposició del nostre grup en l'àmbit de la teràpia cel·lular, posant una bona base per al desenvolupament de productes de teràpia cel·lular, inclòs el CAR-T generat in vivo.

Zilebesiran és una teràpia subcutània d'ARNi desenvolupada per Alnylam basada en la seva tecnologia de conjugat GaINAc de productes químics estables millorats PLUS (ESC+). Redueix els nivells d'angiotensina dirigint-se a la síntesi d'angiotensinogen (AGT), el component més amunt del sistema renina angiotensina aldosterona (RAAS), una via clàssica per a la regulació de la pressió arterial. En definitiva, condueix a una disminució sostinguda de la pressió arterial. El juliol de 2023, Roche i AInylam van arribar a un acord per obtenir els drets de desenvolupament cooperatiu i comercialització del medicament per un valor total de transacció de fins a 2.800 milions de dòlars. El setembre de 2025, les dues parts van llançar el primer assaig clínic de fase IV de Zilebesiran. ZENISH).

Aquest estudi és un assaig clínic global, aleatoritzat, doble-cec i controlat amb placebo-(n=11000) que té com a objectiu avaluar l'eficàcia i la seguretat de Zilebesiran (300 mg, injecció subcutània, un cop cada 6 mesos) combinat amb un tractament estàndard (OC) en comparació amb placebo combinat amb SOC en pacients adults que redueixen la incidència adversa de hipertensió cardiovascular en pacients adults (MACE). amb malaltia cardiovascular diagnosticada o mal control de la pressió arterial amb alt risc de malaltia cardiovascular. L'objectiu principal de l'estudi és el temps fins a la primera aparició de mort cardiovascular, infart de miocardi (IM) no mortal, ictus no mortal o insuficiència cardíaca (IC) dins dels 5 anys de tractament.

El 3 de juny de 2026, Ascidian Therapeutics va anunciar avui que ha arribat a un acord de llicència i col·laboració en recerca global amb Ei Lily and Company. Ambdues parts descobriran i desenvoluparan conjuntament teràpies per a malalties renals monogèniques no revelades, i Ei Lily té el dret d'escollir ampliar la col·laboració a altres objectius.
L'editor d'exons d'ARN d'Ascidian pot editar diversos exons complets a l'escala de kilobase per reparar instruccions genètiques que causen malalties. Aquesta tecnologia està dissenyada específicament per abordar gens grans o gens amb una gran diversitat de mutacions, ampliant els límits dels fàrmacs genètics.

Segons els termes de l'acord, Eli Lilly obtindrà drets específics exclusius de la tecnologia d'edició d'exons d'ARN d'Ascidian per a dianes de malaltia renal no revelades. Ascidian dirigirà el descobriment de fàrmacs i activitats preclíniques seleccionades, mentre que Eli Lilly serà responsable de la investigació preclínica addicional, el desenvolupament clínic, la producció i la comercialització. Ascidian és elegible per a pagaments de fins a 1.900 milions de dòlars, inclosos els pagaments per avançat, els pagaments per a les fites de desenvolupament i comercialització i els drets d'autor per nivells basats en les vendes globals. Ascidian es reserva el dret de desenvolupar de manera independent o conjunta altres dianes en l'àmbit del ronyó amb altres socis.

El valor total del projecte d'associació és de fins a 2.000 milions de dòlars, inclòs un pagament avançat de 30 milions de dòlars (incloent efectiu i subscripció de capital incentive). A més, Inceptive és elegible per a pagaments provisionals addicionals basats en l'assoliment de fites com ara la investigació preclínica, les aprovacions reguladores i les vendes comercials. Aquesta col·laboració combina la posició de lideratge d'AInvlam en el camp de l'ARNi amb els models fonamentals i l'experiència en IA d'Inceptive, amb l'objectiu de catalitzar i accelerar el desenvolupament del disseny de fàrmacs d'àcid nucleic. Innovative se centra en el desenvolupament de models per a fàrmacs basats en la tija, com la teràpia amb ARNi, pionera per Alnylam.

Plataforma d'Alnylam: un motor d'investigació i desenvolupament que ha produït sis fàrmacs comercialitzats i compta amb més de 20 anys de suport de dades de siRNA patentat. Model Inceptive Life Foundation: Apte per a A! Models basats en fàrmacs seqüencials, es pot generalitzar i autooptimitzar contínuament en diferents projectes. L'objectiu d'aquesta col·laboració és modelar l'ARNm objectiu i explorar conjuntament l'espai de seqüències i noves modificacions químiques per millorar l'eficàcia i els efectes terapèutics, alhora que prediuen les molècules candidates terapèutiques òptimes en models preclínics per al desenvolupament posterior per part d'AInyiam, promovent així els avenços en el disseny de SiRNA. El seu objectiu és ajudar Alnylam a prioritzar el cribratge de les molècules més prometedores i millorar l'eficiència experimental.